报告题目：亨廷顿等CAG重复序列疾病中RNA胶体化的病理功能探索

报 告 人： 鲁伯埙  教 授

主 持 人： 殷东敏  研究员

报告时间：2023年12月22日上午10：00-11：00

报告地点：普陀校区脑所一楼会议室

报告人简介：

鲁伯埙，现任复旦大学教授、博士生导师。本科毕业于复旦大学，博士毕业于美国宾夕法尼亚大学，其后在国际药企Novartis任博士后。2012年底全职回国在复旦大学开展独立工作，致力于遗传性神经退行性疾病的致病机理和干预策略研究。揭示了疾病的源头机制和随时间加速恶化的机制、发现多个干预药靶、提出并初步实现了自噬小体绑定化合物（ATTEC）这一药物研发新策略。近年来作为通讯作者发表论文40余篇于Nature等期刊，部分成果被领域同行于Nature等期刊十余次撰写专文进行评述推荐。

报告简介：

亨廷顿病等至少九种人类疾病由特定基因的CAG重复序列重复数过多而超过一定阈值所导致，此类疾病也被称为CAG重复序列扩增疾病。近年来Ron Vale课题组发现，RNA中的CAG重复序列达到一定阈值后，就会在体外通过自身的分子间相互作用产生相分离和相变，从而形成胶状的凝聚体。然而这些凝聚体在细胞内以什么形式存在？发挥怎样的功能？是否可能对相关疾病的发生发展有所贡献？这些仍是未解之谜。本项目就这些问题开展了初步探索，希望能对RNA相变的功能以及CAG重复序列疾病的机制提供新的视角。